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单碱基编辑技术修复重症免疫缺陷的基因突变

发布时间:2023.05.26 新闻来源: 浏览次数:

 Cell 期刊发表了研究论文Human T cell generation is restored in CD3δ severe combined immunodeficiency through adenine base editing,这项研究表明,碱基编辑(Base Editing)技术可一次性治疗罕见而致命的遗传疾病——CD3δ重症联合免疫缺陷(CD3δ-SCID)。他们使用腺嘌呤碱基编辑器(ABE)纠正了患者造血干细胞和祖细胞(HSPC)中CD3δ基因的致病单碱基突变,从而恢复了血液干细胞产生T细胞的能力,为CD3δ-SCID患者带来了一次性治疗新选择。

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